Američki regulatori su odobrili terapiju kompanije CSL Behring za lečenje hemofilije B, koja podrazumeva jednokratnu infuziju lekom, zbog kog pacijenti ne bi morali da se podvrgavaju uobičajenom lečenju. Međutim, jedna takva doza košta 3,5 miliona dolara, što ga čini najskupljim lekom na svetu.
"Hemgenix", lek kompanije CSL Behring, u jednokratnom tretmanu smanjio je slučajeve krvarenja koji su očekivani na godišnjem nivou za 54 odsto, otkrila je ključna studija terapije. Lek je takođe omogućio da 94 odsto pacijenata više ne prima skupu infuziju faktora koagulacije IX koja dugo traje, a koja se trenutno koristi da spreči potencijalni smrtni ishod.
"Iako je cena malo viša od očekivane, mislim da postoji šansa da ostvari uspeh, jer su već postojeći lekovi takođe skupi i pacijenti koji boluju od hemofilije žive u konstantnom strahu da će iskrvariti", izjavio je Brad Loncar, glavni izvršni direktor kompanije Loncar Investments koji investira u biotehnologiju. "Ova genska terapija će nekima biti primamljiva."
Genske terapije mogu drastično poboljšati niz oboljenja jer leče njihove osnovne uzroke. Cena leka "zolgensma" kompanije Novartis AG za lečenje spinalne mišićne atrofije, bila je 2,1 milion dolara, kada je lek odobren 2019. godine, dok je cena leka "zynteglo" za lečenje krvne bolesti beta-talasemije kompanije Bluebird Bio, ranije ove godine iznosila 2,8 miliona dolara.
Formiranje cena novih lekova predstavlja problem, visoke cene lekova kao što je američki lek za lečenje Alchajmerove bolesti, "aduhelm" kompanije Biogen, i lek "zynteglo", kompanije Bluebird u Evropi, doprinosi njihovom komercijalnom neuspehu.
Iako postoji napredak u lečenju hemofilije, mere koje treba da budu preduzete radi sprečavanja i lečenja krvarenja, mogu da umanje kvalitet života pacijenata, izjavio je Peter Marks, direktor Centra za biološku evaluaciju i istraživanje američke uprave za hranu i lekove. Dodao je da je Hemgenix značajan napredak u razvijanju inovativnih terapija za one koji pate od ove bolesti.
Tradicionalna terapija hemofilije podrazumeva infuziju proteina u nedostatku, koji se nazivaju faktori zgrušavanja krvi, a koji su potrebni da bi se formirao krvni ugrušak koji bi sprečio nastanak krvarenja. Hemgenix deluje tako što šalje gen koji može da proizvede faktore zgrušavanja krvi koji su u nedostatku u jetru, gde počinje da proizvodi protein faktora koagulacije IX.
Kompanija UniQure NV će početi sa ovom genskom terapijom u Leksingtonu u Masačusetsu, a ona je prodala prava komercijalizacije za Hemgenix kompaniji CSL Behring 2020. godine. Oko 16 miliona ljudi u SAD i Evropi pati od hemofilije B, navodi kompanija UniQure, dok je hemofilija A češća i od nje boluje oko pet miliona ljudi više.
.webp){kind=icon}
